BEACH301 trial

Informatie over de start van een nieuwe medicijnstudie voor kinderen met achondroplasie en de mogelijkheden voor deelname aan het onderzoek

Binnenkort start in het UMC Utrecht een nieuwe studie van Tyra (BEACH301) met het medicijn dabogratinib voor kinderen met achondroplasie.

Kinderen kunnen mogelijk meedoen als zij:

• tussen de 3 en 10 jaar oud zijn
• de genetische diagnose achondroplasie hebben, met de verandering Gly380Arg *
• medicijnen via de mond kunnen innemen

Kinderen kunnen niet meedoen als zij:

• 8-plates hebben
• een ernstige kromming van de rug hebben
• tijdens de studie een orthopedische operatie (waarschijnlijk nodig) hebben

Op de website https://achondroplasiatrial.bio/ is meer informatie te vinden over de studie.

Kinderen die in het UMC Utrecht bekend zijn en mogelijk mee kunnen doen, worden door het skeletdysplasieteam van het UMCU benaderd. Indien u niet benaderd bent maar denkt dat uw kind mogelijk geschikt is voor deelname, kunt u contact met het onderzoeksteam opnemen via onderstaand e-mailadres. Ook wanneer uw kind onder behandeling is in een ander centrum en mogelijk in aanmerking komt, bent u van harte welkom in het UMC Utrecht.

Het tonen van interesse voor deelname, verzoek om meer informatie en vragen over de studie kunnen per mail worden gestuurd naar achondroplasieresearch@umcutrecht.nl. Bij interesse ontvangt u de patiënteninformatiebrief (PIF) met uitgebreide informatie over de studie.

Daadwerkelijke aanmelding voor potentiële deelname is mogelijk vanaf 4 juli. Dit kunt u kenbaar maken door uw kind aan te melden middels een nieuwe mail naar achondroplasieresearch@umcutrecht.nl met daarin de vermelding van het UMCU patiëntnummer van uw kind en een telefoonnummer waarop u goed bereikbaar bent. Mogelijke deelname wordt bepaald op basis van de volgorde van het moment van aanmelding vanaf deze datum (‘first come, first serve’).

In de week van 6-10 juli hoort u of deelname mogelijk is. De screening van potentiële deelnemers zal plaatsvinden vanaf 15 juli en mogelijk ook in augustus. Indien uw kind wordt uitgenodigd voor screening, is het belangrijk dat u beschikbaar bent op de voorgestelde momenten. Wanneer dit niet het geval is, kan de beschikbare plaats worden aangeboden aan een volgende kandidaat.

Daarnaast is het belangrijk om u te realiseren dat deelname aan dit medicijnonderzoek mogelijk gevolgen heeft voor deelname aan toekomstige medicijnstudies.

Wij begrijpen dat deze studie vragen kan oproepen. Om alles zo zorgvuldig en efficiënt mogelijk te laten verlopen, vragen wij u vriendelijk om alle vragen en aanmeldingen per e-mail te sturen naar achondroplasieresearch@umcutrecht.nl. Het heeft geen zin om hierover contact op te nemen via de reguliere zorgkanalen.

Met vriendelijke groeten,

Dr. A.J. Spaans, kinderorthopedisch chirurg en Principal Investigator BEACH301

Suzanne den Haan MSc, studiecoördinator BEACH301

* Voor mogelijke deelname is een genetische bevestiging van de diagnose noodzakelijk. Als dat al uitgevoerd is (in een ander centrum dan het UMC Utrecht), verzoeken wij u om ons een kopie van de brief van de klinisch geneticus te sturen, dat kan per email aan achondroplasieresearch@umcutrecht.nl of per post naar:

Afdeling Kinderorthopedie studies en research

Huispostnummer KE.04.140.5

Antwoordnummer 8419

3500 VW Utrecht

Wil je meer weten over onderzoek?

Kijk dan op www.kindenonderzoek.nl of de QR code hiernaast

Op deze website staat ook de strip ‘Anne en de Groeneneuzengriep’ over onderzoek